Estudio clínico: Primera aplicación clínica de células de tejido de cordón umbilical (células mesenquimales) en niños con síndrome nefrótico multirresistente (es un trastorno renal que hace que el cuerpo excrete demasiadas proteínas en la orina.)
Se necesitan nuevas opciones terapéuticas para estos pacientes y se ha encontrado que con las células madre del tejido del cordón umbilical (MSC) hay una nueva oportunidad debido a que tienen propiedades inmunomoduladoras (significa que tienen la capacidad de enviar la señal a para que se regule buscando que su comportamiento sea el normal, si lo debe estimular o inhibir)
El MSC derivado de la sangre del cordón umbilical tiene propiedades antiinflamatorias e inmunosupresoras peculiares que permite reforzar la probabilidad de tener la oportunidad de tratar a los niños con este síndrome.
Este estudio fue llevado a cabo en Italia, con células madre del cordón umbilical del banco de Milán. Las muestras fueron tomadas por las madres que dieron a luz con los criterios establecidos para una muestra finalmente trasplantable siguiendo los protocolos de FACT siguiendo los parámetros establecidos por la ley italiana para tal efecto.
Se comparo las células madre mesenquimales del cordón MSC vs. La sangre periférica del paciente PBMC.
El estudio realizado fue de 11 niños, el tamaño de la muestra es de esta cantidad debido a la rareza de la enfermedad. El intervalo de confianza fue del 95%. Las CB-MSC se administraron en tres infusiones intravenosas los días 0, 14 y 21 a una dosis de 1,5 × 10^6 células/kg de peso corporal, durante un período de 10 min en un entorno ambulatorio.
Los pacientes fueron pre medicados con acetaminofén 10 mg/kg y cetirizina (es un fármaco utilizado para el tratamiento de la alergia) 0,5 mg/kg 20 min antes de la administración de CB-MSC, como ya se hizo en otros ensayos clínicos de MSC para prevenir reacciones febriles transitorias y urticaria limitada a las células y/o a su excipientes.
La terapia en curso no se modificó en el momento de las infusiones y no se permitieron modificaciones de la terapia inmunosupresora durante al menos un año después del tratamiento.
Resultados:
Los resultados primarios fueron la seguridad y la toxicidad (efectos secundarios que se puedan generar después de la aplicación de CB-MSC en niños con MDR-INS.
Los resultados secundarios fueron: (1) Respuesta al tratamiento a los 12 meses, clasificada como remisión parcial si la relación de la proteína urinaria/creatinina urinaria (uPr/uCr) estaba entre 0,2 y 2 mg/mg o remisión completa si uPr/uCr fue <0,2 mg/mg.
Seguimiento:
Los coordinadores del estudio mantuvieron contactos semanales con las familias para identificar y tratar posibles eventos adversos. Los datos se recopilaron hasta 12 meses después de la inscripción.
Durante las visitas, los pacientes se sometieron a un examen físico y evaluaciones de laboratorio, incluyendo hemograma completo, proteinuria, proteínas séricas, colesterol, pruebas de función renal y hepática.
La función renal se controló, definimos la función renal como «estable» siempre que la categoría de la afección de los riñones permaneciera estable durante todo el período de seguimiento.
Inscribimos a 11 pacientes pediátricos con MDR-INS: diez mujeres y un hombre, con una mediana de edad de 13 años (rango: 7-18). En el momento de la inscripción, la mediana de duración de la enfermedad era de 32 meses
